In Nederland hebben circa één miljoen mensen een zeldzame aandoening, een aantal dat bovendien stijgt door betere diagnostiek. Het hoeft geen betoog dat de mondiale zoektocht naar (veelal extreem dure) behandelmethoden de kosten van de gezondheidszorg verder onder druk zet, waarmee de urgentie van het maken van striktere pakketkeuzes voor de zorgverzekeraars zal toenemen.